신약 개발은 제약 산업에서 가장 많은 시간과 자본이 투입되는 분야 중 하나입니다. 질병과 관련된 표적을 찾아내고 후보물질을 설계한 뒤 전임상과 여러 단계의 임상시험을 거쳐야 하기 때문입니다. 후보물질이 연구 단계에서 유망해 보여도 실제 의약품으로 이어지지 못하는 경우가 많아 연구개발 생산성을 높이는 것은 제약사의 오랜 과제였습니다.
이러한 산업 구조에 인공지능이 본격적으로 들어오면서 변화가 시작되고 있습니다. AI는 수많은 생물학·화학 데이터를 분석해 유망한 표적과 후보물질을 좁히고, 분자 설계부터 임상시험 운영까지 신약 개발 과정의 여러 의사결정을 지원할 수 있습니다.
특히 최근의 변화는 단순한 연구 자동화를 넘어섭니다. 글로벌 제약사들이 AI 기업과 대규모 협력 계약을 확대하고 규제기관도 신약 개발 과정에서 AI를 활용하기 위한 기준을 마련하면서, AI 신약 개발은 제약 산업의 새로운 연구개발 인프라로 자리 잡을 가능성이 커지고 있습니다.
AI 신약 개발이 주목받는 이유
전통적인 신약 개발에서는 연구자가 방대한 후보물질 가운데 가능성이 높은 물질을 찾아내고 반복적인 실험을 통해 범위를 좁혀야 합니다. 이 과정에서 많은 시간과 비용이 발생합니다.
AI는 이러한 탐색 과정의 효율을 높이는 데 활용됩니다. 단백질 구조, 유전체, 논문, 임상 데이터, 화합물 정보 등을 분석해 질병과 관련성이 높은 표적을 찾거나 특정 표적에 작용할 가능성이 높은 분자를 예측할 수 있습니다.
생성형 AI의 발전은 여기서 한 단계 더 나아가 기존 화합물을 평가하는 것뿐 아니라 원하는 특성을 갖는 새로운 분자 구조를 설계하는 방향으로 활용 범위를 넓히고 있습니다.
맥킨지는 생성형 AI가 제약·의료제품 산업에서 연간 약 600억~1,100억 달러의 경제적 가치를 만들어낼 잠재력이 있다고 분석했습니다. 후보물질 발굴과 개발, 승인 과정의 생산성 향상이 주요 가치 창출 영역으로 꼽힙니다.
AI는 신약 개발 과정을 어떻게 바꾸고 있을까?
AI의 역할을 단순히 ‘신약을 만드는 기술’이라고 이해하면 실제 활용 범위를 지나치게 좁게 보게 됩니다. 현재 AI는 신약 개발의 여러 단계에서 각각 다른 역할을 담당하고 있습니다.
결국 AI의 가장 중요한 역할은 모든 실험을 없애는 것이 아니라 실패 가능성이 높은 선택지를 더 일찍 걸러내고 연구자가 더 유망한 후보에 집중하도록 돕는 것에 있습니다.
임상시험에서도 AI 활용이 확대되는 이유
신약 후보를 빠르게 찾는다고 해서 개발이 끝나는 것은 아닙니다. 실제 환자를 대상으로 안전성과 효과를 입증하는 임상시험이 남아 있기 때문입니다.
AI는 환자 모집 조건 분석, 적합한 임상시험 대상자 탐색, 임상 데이터 모니터링, 결과 분석 등에서도 활용될 수 있습니다. 임상시험의 운영 효율을 높이면 전체 개발 과정의 시간과 비용을 줄일 가능성이 있습니다.
2026년 공개된 Tufts Center for the Study of Drug Development 관련 연구에서는 AI 활용이 암 임상시험의 환자 모집과 데이터 모니터링 등의 효율성을 높이고, 후기 단계 시험 기간을 약 10주 줄일 가능성이 보고됐습니다. 다만 AI를 사용한다고 임상시험 자체의 성공이 보장되는 것은 아닙니다.
미국 FDA 역시 2026년 실시간으로 임상 데이터 신호를 전달하는 ‘Real-Time Clinical Trials’ 관련 시험과 파일럿 프로그램을 추진하고 있습니다. 이는 임상시험의 디지털화와 데이터 기반 운영이 앞으로 더욱 중요해질 수 있음을 보여줍니다.
글로벌 제약사와 AI 기업의 협력이 늘어나는 이유
AI 신약 개발 산업에서 눈여겨볼 변화 중 하나는 제약사와 AI 기술 기업의 역할 분담입니다.
모든 제약사가 자체적으로 대규모 AI 모델과 데이터 플랫폼을 구축하기보다는 전문 AI 기업의 기술을 활용하고, 제약사는 임상 개발과 규제 대응, 생산 및 상업화 역량을 결합하는 방식이 확대되고 있습니다.
실제로 2026년 Eli Lilly는 AI 신약 개발 기업 Insilico Medicine과 협력을 확대했습니다. 계약 규모는 개발·규제·상업화 단계의 조건부 지급액을 포함해 최대 약 27억5천만 달러에 달합니다.
이러한 협력은 AI 신약 개발 기업의 사업 모델이 단순한 소프트웨어 판매에서 공동 연구 → 후보물질 발굴 → 기술이전 → 마일스톤 및 로열티로 확장될 가능성을 보여줍니다.
AI가 제약 산업의 경쟁구조를 바꾸는 방식
AI 도입이 확대되면 제약사의 경쟁력 평가 기준도 달라질 가능성이 있습니다.
과거에는 연구 인력과 자본, 특허, 임상 개발 능력이 핵심 경쟁력이었다면 앞으로는 여기에 데이터와 AI 모델을 얼마나 효과적으로 연구개발 과정에 연결하는가가 중요한 요소로 추가될 수 있습니다.
특히 방대한 임상·유전체·화합물 데이터를 보유한 기업은 이를 AI 학습과 후보물질 검증에 활용할 수 있습니다. 반대로 뛰어난 AI 모델을 갖고 있더라도 양질의 생명과학 데이터와 실험 검증 능력이 부족하면 경쟁력을 확보하기 어렵습니다.
따라서 미래 신약 개발 경쟁은 단순한 ‘AI 모델 성능 경쟁’보다는 AI + 데이터 + 자동화 실험실 + 임상 개발 역량을 결합하는 방향으로 발전할 가능성이 높습니다.
AI가 신약 개발의 성공을 보장하는 것은 아니다
AI 신약 개발에 대한 기대가 커지고 있지만 한계도 분명합니다.
AI가 예측한 후보물질도 결국 실제 실험과 임상시험을 통해 안전성과 효능을 검증해야 합니다. 학습 데이터의 품질이 낮거나 특정 환자군에 편향되어 있다면 AI의 예측 결과 역시 부정확할 수 있습니다.
모델이 어떤 근거로 결과를 도출했는지 설명하기 어려운 문제도 규제 과정에서는 중요한 과제가 됩니다.
이 때문에 FDA는 2025년 의약품과 바이오의약품의 규제 의사결정에 사용되는 AI 모델을 대상으로 위험 기반 신뢰성 평가 프레임워크를 제안했습니다. 이어 2026년 FDA와 유럽의약품청(EMA)은 인간 중심 설계, 데이터 거버넌스, 모델 성능 평가, 생애주기 관리 등을 포함한 AI 신약 개발의 10가지 원칙을 발표했습니다.
즉, AI 활용 확대와 함께 데이터 신뢰성·검증·투명성·규제 대응 능력도 중요한 경쟁력이 되고 있습니다.
AI 신약 개발 산업의 성장 전망
앞으로 AI 신약 개발 산업은 단순한 후보물질 탐색 시장보다 훨씬 넓은 영역으로 확대될 가능성이 있습니다.
첫째, 생성형 AI 기반 분자 설계가 발전할 가능성이 높습니다. 기존 데이터에서 후보물질을 찾는 방식에서 벗어나 목표로 하는 효능과 물성을 고려해 새로운 분자를 설계하는 방향입니다.
둘째, 자동화 실험실과 AI의 결합이 중요해질 수 있습니다. AI가 분자를 설계하고 로봇 기반 실험 시스템이 합성·시험한 뒤 결과를 다시 AI에 학습시키는 순환 구조가 구축되면 연구 속도를 더욱 높일 수 있습니다.
셋째, 임상시험 AI 시장이 확대될 가능성이 있습니다. 환자 선정, 임상시험 설계, 데이터 분석과 모니터링까지 AI 활용 범위가 확대되면 신약 발견뿐 아니라 개발 단계 전체가 하나의 AI 생태계로 연결될 수 있습니다.
넷째, 대형 제약사와 AI 바이오텍의 협력도 계속될 가능성이 높습니다. 자체 플랫폼 구축과 외부 기술 도입을 병행하면서 우수한 데이터와 모델, 후보물질 파이프라인을 확보하려는 경쟁이 이어질 것으로 예상됩니다.
앞으로 주목해야 할 핵심 경쟁력
AI 신약 개발 기업을 평가할 때는 단순히 ‘AI 기술을 보유하고 있는가’만 보는 것은 충분하지 않습니다.
실제 산업 경쟁력은 독자적인 데이터 확보 능력, AI 모델의 성능과 검증 수준, 실험 자동화 능력, 임상 단계까지 이어지는 후보물질 파이프라인, 글로벌 제약사와의 협력 실적 등을 함께 살펴볼 필요가 있습니다.
특히 장기적으로는 AI가 발굴하거나 설계한 후보물질이 임상시험에서 어느 정도 성과를 보여주는지가 중요합니다. 결국 제약 산업에서 기술의 가치는 알고리즘 자체가 아니라 실제 치료제로 연결될 수 있는지를 통해 검증되기 때문입니다.
AI는 제약 산업의 연구개발 방식을 바꿀 수 있을까?
AI 신약 개발의 핵심은 신약 개발을 완전히 자동화하는 데 있지 않습니다. 수많은 실패 가능성 가운데 성공 가능성이 높은 선택지를 더 빠르게 찾아내는 것에 가깝습니다.
AI가 후보물질 탐색과 분자 설계, 임상시험 운영을 지원하고 자동화 실험 기술까지 결합된다면 제약 산업의 연구개발 방식은 지금보다 데이터 중심적으로 변화할 가능성이 높습니다.
다만 AI가 제시한 결과도 생물학적 검증과 임상시험, 규제기관의 평가를 통과해야 합니다. 따라서 앞으로의 경쟁은 ‘AI를 사용하는 기업’과 ‘사용하지 않는 기업’의 단순한 구분보다는 AI를 실제 신약 개발 성과로 연결할 수 있는 기업과 그렇지 못한 기업의 차이에서 나타날 가능성이 큽니다.
AI 신약 개발은 아직 완성된 산업이 아닙니다. 하지만 글로벌 제약사의 투자 확대와 임상시험 적용, 규제 체계 정비가 동시에 진행되고 있다는 점에서 제약 산업의 장기적인 구조 변화를 살펴볼 중요한 분야라고 볼 수 있습니다.
참고자료
- 미국 FDA, Guiding Principles of Good AI Practice in Drug Development, 2026
- 미국 FDA, Considerations for the Use of Artificial Intelligence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products
- McKinsey & Company, Generative AI in the pharmaceutical industry: Moving from hype to reality
- McKinsey & Company, Making more medicines that matter